智通财经APP获悉，高盛最新深度分析讲解聚焦uniQure NV(QURE.US)基因疗法AMT-130在亨廷顿病诊疗中的阻碍性阐述及贸易远景。据线路，该疗法已在两项剂量组临床历练中展现权贵疗效——高剂量组17例患者完成36个月随访后，复合亨廷顿病评定量线路出疾病阐述较当然病史减缓75%，总功能才能评分变化减缓60%，脑脊液神经丝轻链卵白水平平均下落8.2%;低剂量组12例患者虽未径直给出对比数据，但合座趋势与高剂量组一致。生物记号物及多项次要绝顶标的均救助AMT-130的神经保护作用。近日，该股已因为该疗法音问出现大涨。
在FDA加快批准旅途下，uniQure筹算于2026年第一季度提交生物成品许可肯求，基于高剂量组三年期的复合亨廷顿病评定量表(CUHDRS)变化数据，并选拔ENROLL-HD当然病史数据集动作外部对照进行倾向评分匹配分析。FDA已招供其制造工艺考据旅途，条目补充全边界精良出产轨范批次及单个工艺性能阐述批次以救助生物成品许可肯求(BLA)提交。
安全性方面，自2022年12月起未新增严重不良事件，给药有关不良响应均已科罚;第三部队延续免疫阻扰有筹算历练中，三例严重不良事件通过救助性顾问透顶还原。
贸易远景方面，高盛模子臆想AMT-130宇宙峰值销售额可达25亿好意思元，得胜概率90%。uniQure筹算初期聚焦好意思国约2万确诊有症状患者中的6000东谈主进行市集实践，假定累计渗入率约25%。公司还将于2025年第四季度与FDA召开预BLA会议，谋划确证性商酌条目及上市后商酌筹算，为最终家具上市铺路。
该分析强调，AMT-130不仅在疗效数据上达到统计权贵性，其通过加快批准旅途提交BLA的计策亦获取FDA招供，勾通亨廷顿病边界未被骄贵的医疗需求，该疗法有望成为改变诊疗格式的要道家具。uniQure通过与监管机构的捏续调换及严谨的临床数据累积，正稳步激动这一调动疗法的贸易化进度，为患者和投资者创造双重价值。
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